'약이 없다' 와 '고가 의 약' 에 희귀 환자 의 희망: 다방면으로 지원 계획

약이 없다 거나 살 수 없다 는 것 은 이미 보기 드 문 환자 가 치 료 를 구 하 는 데 가장 큰 장애 가 되 었 다.이처럼 앞서 화 제 를 모 았 던 70 만 원 짜 리 척수 성 위축 증 일 가 특효약.

이에 대해 최근 에 제2회 희귀 병 협력 교류 회 에서 국가 위 건 위 의료 관리 국 장문 보 처장 은 희귀 병 예방 치료 업 무 는 등급 별 진료 제도 건설, 약품 공급 보장 체계 구축, 의료 보험 지불 방식 개혁 등 여러 가지 측면 과 관련 되 고 희귀 병 예방 과 치료 업 무 를 안정 적 으로 추진 하 는 범위 가 넓 기 때문에 여러 정부 부서 와 사회 역량 의 협력 이 필요 하 다 고 지적 했다.

오 효 빈 백 제 선저 우 중국 구 사장 겸 오 효 빈 회장 은 21 세기 경제 보도 기자 에 게 의약 이 가장 중요 한 것 은 정책 이 라 고 지적 했다. 중국의 희귀 병 의약 을 발전 시 키 는 것 은 정책 적 으로 맞 으 면 문제 가 없다. 예 를 들 어 심사 비준 을 간소화 하고 절 차 를 간소화 하면 의료 보험 이 빨리 따라 갈 수 있다.베 이 징 대학 의약 관리 국제 연구 센터 장 스 록 문 교 수 는 의료 보장 에 있어 정부 가 여러 측의 참여, 제3자 윈 윈 모델 또는 미래 에 중국 이 반드시 방법 을 강구 하여 구축 해 야 할 체계 라 고 지적 했다.

왕 혁 구 베 이 징 병 도전 재단 사무 총장 도 21 세기 경제 보도 기자 에 게 희귀 병 환자 들 이 직면 한 도전 은 어느 한 쪽 도 혼자 해결 할 수 없다 고 지적 했다."희귀 병 의 연구, 진단, 치료, 희귀 병 치료 비용 의 지급 과 보장, 관련 약물 의 연구 개발, 임상, 접근, 희귀 병 의 유전자 유전, 출산, 환자 군체 의 심리, 교육, 취업 등 사회 적 지원 체계, 사회 적 으로 희귀 병 에 대한 인식 등 은 모두 희귀 병 집단 이 직면 하 는 보편적 인 문제 이다."

보기 드 문 환자 는 약 사용 이 어렵다

"절대 다수의 보기 드 문 환자 들 은 그들의 치료 과정 에서 오진 을 받 은 적 이 있다. 이 병 이 너무 적어 서 의사 들 이 모 르 는 사이 라 서 겨우 99% 의 진단 을 받 았 다. 겨우 1% 의 약 이 있 는데 그 중 에 외국 에 약이 있 고 국내 에 없어 서 들 어 올 수 없다. 어렵 게 국내 에 너무 비 싸 서 의료 보험 에 들 어가 지 못 했다."모처럼 보기 드 문 환자 의 치료 가 어 려 운 길 을 보 여 주 는 것 이다.

한 찰 다 당 환자 장 소 (가명) 는 21 세기 경제 보도 기자 에 게 어 렸 을 때 찰 다 당 축적 증 I 형 환자 로 진 료 됐 으 며, 특효약 인 에 이 찬 은 2003 년 해외 에 출시 돼 2020 년 까지 국내 에 도 입 된 적 이 없다 고 밝 혔 다. 당시 이 특효약 을 쓰 면 1 년 에 200 만 원 이 필요 하고, 찰 다 당 축적 증 I 형 환 자 는 평생 약 을 써 야 했다.

'저 는 이 약 을 17 년 동안 기 다 렸 는데 그 동안 약이 없어 서 지금 은 뼈 기형, 각막 혼탁 등 증상 이 나 타 났 습 니 다."6 월 3 일 에 국가의 약품 감독 관리 국 은 우선 심사 비준 절 차 를 통 해 에 이 찬 의 상장 을 허 가 했 습 니 다. 앞으로 이 가격 도 좀 우호 적 이 기 를 바 랍 니 다."장 소 가 지적 하 다.

얼마 전 호남성 회화 시 32 세 시민 무 사 평 도 인터넷 에서 도움 을 요청 했다. 그 는 1 살 이 넘 은 아들 이 척수 성 근 위축 증 을 앓 고 병원 ICU 에 누 워 몇 달 째 노 르 시 나 생 나트륨 이라는 특효약 을 급히 주사 해 야 하 는데 이 약 은 한 코 에 70 만 위안 정도 가격 이다.

실제로 약값 이 비 싼 것 은 희귀 병 환자 의 약물 사용 에 큰 문제 가 되 고 있다.

현재 전 세계 적 으로 확 인 된 희귀 병 종 류 는 약 7000 종 으로 집계 됐다.중화 의학 회 유전 분회 에 따 르 면 희귀 병 은 발 병 률 이 50 만 분 의 1 이하 이거 나 신생아 발 병 률 이 만 분 의 1 이하 인 질병 이나 병 변 이 라 고 한다.이에 따 르 면 중국의 희귀 병 환 자 는 2000 만 명 을 넘 어 설 것 으로 추정 되 며 이 중 많은 환 자 는 아동 기 에 병 이 나 는 경우 가 많 고 병세 가 심각 한 것 으로 나 타 났 다.

에 따 르 면 2014 년 - 2018 년 에 42% 의 환자 가 치 료 를 받 지 않 았 고 치 료 를 받 는 환자 중 대부분 은 치료 제 를 제때에 복용 하지 못 했 으 며 절반 이상 의 환자 가 병 으로 불구 가 되 었 다. 그 중에서 29% 의 환자 가 신체 장애 이 고 15% 가 다 중 장애 (즉, 두 가지 이상 의 장애 유형) 인 것 으로 나 타 났 다.환자 가정의 연간 소득 이 5 만 위안 보다 적 고 절반 이 넘 는 환자 가 매년 질병 치료 에 사용 하 는 비용 은 가구 의 연간 소득 의 80% 를 차지 하 며 세계 보건 기구 가 정의 하 는 40% 의 안전 한도 치 를 훨씬 초과 한다.

희귀 병 의 가격 이 비 싼 이 유 는 서남 증권 의약 품 수석 분석가 두 샹 양 이 단일 희귀 병 환자 의 수량 이 비교적 적 기 때문에 약물 에 적 용 된 환자 의 수도 적 고 단일 질병의 시장 수요 가 낮 지만 현재 혁신 약 연구 개발 비용 이 비 싸 기업 이 연구 개발 비용 을 회수 하기 어렵 고 어느 정도 에 기업 의 연구 개발 적극성 을 타격 했다 고 분석 했다.

또 경제적 인 스트레스 외 에 도 희귀 병 환 자 는 정신 적 인 스트레스 를 받는다.예 를 들 어 희귀 병 폐 동맥의 고압 공익 조직 인 애 희 객 의 한 관계 자 는 21 세기 경제 보도 기자 에 게 "폐 동맥의 고압 환 자 는 악성 정도 가 높 고 아직 까지 완 치 할 수 없 는 폐 혈관 질환 으로 호흡 곤란, 숨 이 짧 고 숨 이 막 히 며 각혈 하 는 것 은 흔 한 증상 이다. 환자 의 폐 혈관 저항력 이 지속 적 으로 높 아 지면 서 결국은 심장 과 호흡 곤란 을 초래 할 수 있다" 고 말 했다.이들 환 자 는 평소 별 다른 증상 이 없 었 다. 립 블 루 를 제외 한 '내 현적' 증상 을 보 였 다. 일 할 때 게 으 름 을 피 우 는 것 으로 오 해 를 많이 받 았 고, 최저 보험 을 신청 할 때 도 거절당 했다.

다방면 지불 계획 가동

왕혁 구 의 눈 에 보기 드 문 환자 가 직면 한 도전 은 희귀 병 의 연구, 진단, 치료, 희귀 병 의 치료 비용 의 지불 과 보장, 관련 약물 의 연구 개발, 임상, 허가, 희귀 병 의 유전자 유전, 출산, 환자 의 심리, 교육, 취업 등 사회 적 지원 체계, 사회 적 으로 보기 드 문 질병 에 대한 인식 등 이 있다.모든 문 제 는 여러 방면 에서 함께 해결 해 야 한다.

장문 보 는 희귀 병 중 하 나 는 예방 위주 로 선천성, 유전 적 질병 이 많은 특징 에 대해 결혼 검사, 출산 검사, 신생아 질병 검사 등 을 통 해 출생 결함 의 발생 을 줄 이 고 질병 이 신생아 에 게 주 는 장기 건강 손상 을 줄 이 는 것 이 라 고 지적 했다. 다른 하 나 는 분류 시책 이다.치료 에 관여 하 는 수단 이 있 는 치료 관 리 를 계속 강화 하고 효과 적 인 관여 수단 이 없 는 과학 연구 업 무 를 강화 하 는 것 이다. 셋째, 희귀 병 예방 과 치료 업 무 를 안정 적 으로 추진 하 는 범위 가 넓 기 때문에 여러 정부 부서 와 사회 역량 의 협력 이 필요 하 다.

현 재 는 정부 와 의약 품, 자선 단체 등 핵심 적 인 투약 및 지급 문 제 를 해결 하기 위해 여러 방면 에서 함께 노력 하고 있다.

희귀 병 환자 들 이 약물 사용 문 제 를 해결 하도록 도와 주기 위해 관련 부서 가 연이어 희귀 병 약물 로 부가 가치 세 를 낮 추고 특수 심사 비준, 전문 통로, 우선 심사, 상장 등 방면 의 규정 과 실시 조 치 를 발표 하여 외국 희귀 병 약물 의 중국 진출, 혜택 과 중국 환자 의 속 도 를 크게 가속 화 시 켰 다.

지불 에 있어 서 국가 의료 보험 관리 자 는 고가 의 약물 을 협상 을 통 해 의료 보험 목록 에 포함 시 키 려 고 시도 하고 있다.2017 년 에 인 사 는 처음으로 국가 협상 체 제 를 통 해 두 가지 고아 약 (혈우병 을 치료 하 는 재조합 인간 응 혈 인자 VIa 와 다발 성 경 화 를 치료 하 는 재조합 인터페론 베타 1b) 을 의료 보험 목록 에 포함 시 켰 다.2018 년 에 국무원 기 구 는 국가의 의료 보장 국 을 신 설 하고 의료 보험 의 관 리 를 맡 았 다.2019 년 에 국가 의료 보험 국 이 칼 을 쓰 는 국가의 의료 보험 목록 이 처음으로 큰 규모 로 희귀 병 약물 에 포함 되 었 다.

그러나 희귀 병 지급 문 제 는 국가 의료 보험 에 만 의존 해 서 는 안 된다.

7 월 31 일 에 국가 의료 보험 국 은 을 심의 하여 발표 했다. 그 중에서 네 번 째 조 는 '기본 적 인' 기능 포 지 셔 닝 을 지 켜 야 한다 고 지적 했다. 최선 을 다 하면 서도 양 적 인 능력 을 가 져 야 한다. 약 사용 보장 수준 은 기본 의료 보험 기금 과 보험 가입자 의 감당 능력 에 부합 된다.

사 녹 문 교 수 는 의료 보장 에 있어 정부 가 이 끌 고 여러 측 이 참여 하 며 제3자 가 윈 윈 하 는 모델 이나 앞으로 중국 이 어떻게 든 구축 해 야 할 시스템 이 라 고 지적 했다.

왕 이 오 기 는 '가치 창조' 의 이념, 즉 환자, 의사, 정부, 기업 등 각 분야 에서 다양한 모델 을 모색 할 수 있다 고 주장 했다. 서로 다른 모델 에서 서로 다른 주도 적 인 부분 이 있 기 때문에 각 관계자 들 이 공동으로 참여 하고 힘 을 합 쳐 희귀 병 이나 희귀 병 과 평 화 롭 게 공존 할 수 있 는 가장 좋 은 방법 을 찾 아 환자 의 건강 을 극 대화 시 키 고 이 를 통 해 공유 할 수 있다.이 룬 성과.

"자선 단체 로 서 우 리 는 사회 적 인 자선 역량 에 착안 하여 계책 을 강구 하고 기업 의 지원, 상업 보험 의 지원 과 의료 보험 정책 의 지원 을 받 으 면 환자 의 부담 을 더욱 효과적으로 줄 일 수 있 습 니 다."왕 씨 는 이 같은 다각적 인 공 납 방식 이 지방 정부의 인정 을 받 았 다 고 설명 했다.

'이런 생각 에 따라 우 리 는 올해 상반기 에 절강 과 산 서 두 지역 의 전문 시험 지 를 시 작 했 고 현지 환자 의 지원 신청 을 받 기 시작 했다.다 자 공 납 방식 을 통 해 정부의 스트레스 를 줄 이 고 환자 가정의 자신 감 을 높 였 다.하반기 에 우 리 는 희귀 병 의료 지원 프로젝트 의 지방 전문 항목 을 더 많은 지역 으로 추진 할 것 이다. 이런 항목 은 전형 적 인 개발 자원 모델 에 속한다."환자 조직 이 주도 하고 문제 해결 에 유리 한 새로운 방법 을 만 드 는 데 참여 하면 전체 문 제 를 잘 해결 할 수 있 습 니 다."왕 혁 구 씨 가 소개 했다.

이와 함께 오 효 빈 은 21 세기 경제 보도 기자 에 게 국가 정책 지원 이 있 으 면 기업 측 에서 도 참여 하 겠 다 고 밝 혔 다."모든 국가 에 희귀 병 의 특수 정책 이 있 습 니 다. 보기 드 문 환자 들 이 매우 작 기 때문에 연구 개발 비용, 시간, 투자 가 매우 많 습 니 다. 만약 에 특수 한 정책 이 있 으 면 심사 비준 절 차 를 간소화 하고 절 차 를 간소화 하면 의료 보험 이 빨리 따라 갈 수 있 기 때문에 여러분 들 은 재 개발 의 원동력 이 있 습 니 다."정책 이 하루빨리 완 선 돼 우리 나라 희귀 병 약물 개발 을 더욱 잘 지원 할 수 있 기 를 바란다."